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干細(xì)胞再立功!國內(nèi)首例移植干細(xì)胞治療PIK3CD基因缺陷獲成功! 來源: 上海東方衛(wèi)視、中國新聞網(wǎng) 發(fā)布時間:2019-11-06

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國家兒童醫(yī)學(xué)中心、復(fù)旦大學(xué)附屬兒科醫(yī)院探索對靶向藥物治療無效的患者進(jìn)行干細(xì)胞移植治療。當(dāng)日,12歲的患者浩浩完成干細(xì)胞移植回到普通病房。用干細(xì)胞移植治療PIK3CD基因缺陷患兒此前中國未有報道。

自出生后,浩浩就反復(fù)出現(xiàn)腹瀉、肝脾淋巴結(jié)腫大和肺部感染等癥狀,腎臟損害、甲狀腺功能異常等也陸續(xù)出現(xiàn)。父母帶著他輾轉(zhuǎn)各地,終于在2015年確診罹患原發(fā)免疫缺陷罕見病。比浩浩小5歲的弟弟萱萱也同為該病患者。在明確診斷后,兩兄弟開始接受靶向藥物治療,但均對藥物治療不敏感,病情反復(fù)。弟弟因病情進(jìn)展太快,此前不幸去世。

兒科醫(yī)院干細(xì)胞移植團(tuán)隊和免疫科在發(fā)現(xiàn)浩浩對靶向藥物治療不敏感后,決定采取干細(xì)胞移植治療。兒科醫(yī)院血液科副主任錢曉文教授表示,干細(xì)胞移植是用健康人的干細(xì)胞替代患者的,使罕見病患者存在先天缺陷的血細(xì)胞和免疫細(xì)胞變成健康供者的細(xì)胞,這樣,先天缺陷的血液病和免疫系統(tǒng)疾病可以被根治,患者獲得痊愈。

浩浩在中華骨髓庫上海分庫成功配型了一位37歲的好心上海男士。9月底,浩浩接受干細(xì)胞回輸,近4周的時間里,新的細(xì)胞在他的身體里一點(diǎn)一點(diǎn)成長。錢曉文教授表示,目前浩浩沒有出現(xiàn)移植后的排異反應(yīng),也沒有其他移植相關(guān)的并發(fā)癥,血常規(guī)也逐漸恢復(fù)了,再經(jīng)過1個多月的觀察,孩子就可以出院了。王曉川教授說,血細(xì)胞恢復(fù)后,免疫功能開始慢慢恢復(fù),但一般要1年多才能恢復(fù)到正常人水平。


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